Découvrir la production des médicaments à base d'ARN messager

REF : BI08

Ce module introduit les notions de biologie cellulaire et moléculaire de base pour comprendre le principe des approches thérapeutiques à base d’ARN messager. Il présente le procédé industriel type, et le compare aux procédés classiques de production de protéines recombinantes.

 

OBJECTIFS OPÉRATIONNELS

• Acquérir les bases en biologie moléculaire et biologie cellulaire nécessaires à la compréhension du process.
• Faire le lien entre les acquis de biologie cellulaire et moléculaire, et la logique du process industriel.
• Expliquer pourquoi l’ARNm nécessite une formulation particulière.
• Comprendre pourquoi le procédé de production, qui paraît au premier abord complexe, est particulièrement adapté pour produire une nouvelle génération de produits thérapeutiques.

 

THÈMES ABORDÉS

L’échelle du vivant, de l’organisme complexe à ses briques élémentaires.

Protéines, lipides, glucides, acides nucléiques, les quatre familles de biomolécules constitutives du vivant.

Les caractéristiques principales de la cellule, unité de base du vivant.

Les différences entre la cellule procaryote et la cellule eucaryote.

Les notions d’ADN, de chromosome, de gène, et leur rôle de support de l’hérédité.

Les protéines, structure, fonctions, propriétés.

Le rôle des protéines dans l’immunité, et les applications thérapeutiques : vaccins, anticorps monoclonaux, anticorps polyclonaux.

La biosynthèse des protéines : transcription, traduction, modifications post-traductionnelles (rôle de l’ADN, de l’ARN-polymérase, du ribosome, des organites cellulaires).

Différences dans la biosynthèse des protéines entre les eucaryotes et les procaryotes.

Modifier génétiquement la cellule et détourner son métabolisme pour lui faire produire des protéines recombinantes.

Pourquoi produire un vaccin à base d’ARNm, plutôt qu’un vaccin bactérien ou viral, ou un vaccin recombinant ?

Pourquoi produire l’ADN recombinant par fermentation en système procaryote ?

Pourquoi de l’ADN plasmidique, et pourquoi doit-on le linéariser ?

Quelles sont les conditions opératoires d’une biocatalyse ?

Qu’est-ce que le capping de l’ARNm, et en quoi est-il indispensable ?

Pourquoi faut-il purifier l’ARNm synthétisé ?

Pourquoi synthétiser l’ARNm in vitro par biocatalyse, et pas le faire produire directement lors de la fermentation ?

Pourquoi l’ARNm purifié doit-il être encapsulé dans une LNP ?

 

MISES EN SITUATION (0,5 JOUR)

• Animation « La fresque de l’ARN messager ».

 

Métiers

• Toute situation professionnelle nécessitant une acculturation aux bases de la production de biomédicaments par le vivant.

 

Modalités d’évaluation

QCM

 

Version 2023